Za Urbanovo zdravilo - s Čuki v Sevnici

3.3.2023 | 14:20

Z očkom Samom  in sestrico. (Foto: osebni arhiv) Miroševičevi sicer živijo v Ljubljani, a so tesno povezani s Sevnico, Samo je namreč Sevničan in kot vodja tehničnega sektorja dela v sevniškem Taninu. In v njegovem rodnem mestu mu bodo pomagali z jutrišnjim koncertom. Dobrodelni koncert Imeti rad Rotary kluba Sevnica bo torej v soboto, 4. marca, ob 18. uri v Športnem domu Sevnica. Nastopili bodo Godba Sevnica, Oktet Jurija Dalmatina, Mladinski pevski zbor OŠ Tržišče in priljubljeni Čuki. Cena vstopnice je 20 evrov, za predšolske otroke pa 10 evrov. Vstopnice lahko v predprodaji kupite v cvetličarni Zelena Pika, TA Doživljaj, Gostišču Dolinšek in prostorih DU Sevnica.

3-letni Urban iz Ljubljane ima sindromom CTNNB1. Gre za bolezen, ki se kaže z zahtevnimi simptomi: intelektualnim primankljajem, motoričnimi, govornimi in vedenjskimi težavami. Kogar prizadene ta sindromom tudi nikoli ne more biti samostojen, kar staršem nalaga veliko skrb(i) za prihodnost; predvsem jih bremeni, kaj bo z otrokom, ko njih več ne bo ...

Fantkova starša Špela in Samo Miroševič svojega sina podpirata na vse možne načine; omogočata mu ogromno terapij, da lahko vsaj približno ohranja svoje stanje. Sicer pa sta na dečka sila ponosna. Opisujeta ga kot prisrčnega, prijaznega in zelo vztrajnega. 

Za bolezen, ki jo ima, zdravila ni, ampak Urbanova družina skupaj s slovenskimi raziskovalci to spreminja. Kmalu po diagnozi sta se namreč starša povezala z dr. Damjanom Osredkarjem, predstojnikom Kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo in dr. Romanom Jeralo, vodjo Odsek za sintezno biologijo in imunologijo in ustanovila fundacijo CTNNB1, znotraj katere vodijo program genske terapije, opazovalno študijo za otroke s tem sindromom, se prijavljajo na različne slovenske in evropske projekte za pridobitev sredstev, ozaveščajo o sindromu preko različnih predavanj in podcastov, v marcu pa organizirajo prvo mednarodno konferenco, na katero pride 200 staršev iz 16 različnih držav. Poleg tega skupaj z društvom Palčica Pomagalčica zbirajo sredstva za razvoj genske terapije.

Mamica Špela z  Urbanom (osebni arhiv)

Starša pri tem upata, da čez pet let fundacija CTNNB1 več ne bo obstajala, saj bo na voljo zdravilo, ki bo ozdravilo ta sindrom. Zdravilo, ki bi ga potencialno Urban lahko dobil, bo dobilo ime prav po njem, saj se bo imenovalo urbagen.

Mamica Špela opisuje prizadevanja za zdravilo, ki bi pozdravilo njenega sina: »Upanje ohranjam z vztrajanjem in nepopustljivostjo. Vso svojo energijo vlagam v prizadevanja za ozdravitev te bolezni  – predvsem noči, ko otroci spijo. Vsakemu znanstveniku, s katerim sodelujemo, pomagam pri napredku njegovih posameznih projektov, hkrati pa vsakemu nalagam odgovornost. Nikakor ne dopuščam, da pri raziskavah zgubljamo čas, saj vem da je to edina stvar, ki je Urbanu nikoli ne bom mogla povrniti«.

Sicer zdravilo stane od 3 do 4 milijone

Slovenija je fantku iz Ljubljane v slabih dveh letih pomagala zbrati neverjetnih 1.644.644,73 EUR. Približno 800.000,00 EUR je stal razvoj celičnih in živalskih modelov, razvoj različnih variacij genske terapije in testiranje na različnih celičnih (HEK celicah, Urbanovih pluripotentnih celicah, možganskih organoidih) in živalskih modelih.

Starša skupaj s slovenskimi raziskovalci skrbi, da projekti znotraj programa tečejo nemoteno in da tečejo po smernicah Evropske agencije za razvoj zdravil EMA. Rezultati na celicah so obetavni, v tem trenutku izvajajo še zadnje predklinične študije v laboratoriju Charles River. Če bodo rezultati dobri, poleti načrtujejo začetek produkcije zdravila za klinično testiranje. »Pri tem smo se povezali s Fundacijo Columus in podjetjem Viralgen, ki bodo ceno produkcije zdravila znižali od ocenjenih 3-4 milijonov na 1 milijon. Brez te pomoči si starša ne predstavljava, kako bi Urban lahko do zdravila sploh prišel,« je povedala mama Špela.

Kljub temu, da Miroševičeva že od samega začetka spodbujata tudi druge starše, da se vključijo v zbiranje sredstev, so se za to odločili redki. Ena izmed teh družin je družina punčke Lucy, ki je s pomočjo kampanje GoFundMe v samo nekaj dnevih zbrala 100.000 EUR.

Še 350.000 in Urban bo deležen zdravila! (osebni arhiv)

Dve težki leti

Čeprav Urbanova starša skušata biti optimistična, opažata, da je življenje z otrokom s posebnimi potrebami vedno težje: »Brez genske terapije ni mogoče pričakovati napredka. Ker Urban ne hodi, ga morava nositi, ker ne govori samo z jokom opozarja na svojo bolečino. Veliko je stvari, ki bi jih lahko počel pa zaradi blezni ne more. Najbolj boli, ko opazujeva njegove vrstnike in si misliva kakšen bi bil, če ga bolezen ne bi prizadela. Težko je, ampak za svojega otroka je ni stvari, ki je ne bi naredila. Zadnje dve leti sta bili peklenski, ampak če bi imela možnost, bi vse še enkrat ponovila.«

Malemu Urbanu do cilja manjka še dobrih 350.000 EUR. Miroševičevi vam bodo zelo hvaležni, če jim boste to pomagali doseči. Sredstva se še vedno zbirajo preko poslanega sporočila URBAN5 na 1919 ali preko donacije na TRR račun Fundacije CTNNB1 (SI56 6100 0002 5350 715) ali društva Palčice Pomagalčice (SI56 0400 1004 7069 045). sklic: SI99, namen: Urban.

P. K.