4-letna Karolina se te dni že zelo veseli prihajajočih decembrskih praznikov, v Društvu Viljem Julijan pa se skupaj z njenimi starši veselijo napredkov pri razvoju genskega zdravljenja za njeno smrtonosno bolezen, Cockayne sindrom – tip B. S strani obeh raziskovalnih skupin, ki svoje moči intenzivno usmerjata v razvoj genske terapije, namreč prihajajo dobre novice o uspešnem poteku projekta.
Obeti so dobri
"S potekom razvoja genskega zdravljenja za Karolino smo zelo zadovoljni. Naša raziskovalna skupina iz Portugalske je uspešno vnesla zdrav gen v celice v laboratoriju in pred kratkim so že začeli s prvimi poizkusi učinkovitosti izdelane genske terapije na laboratorijskih modelih bolezni Cockayne sindrom – tip B. Ti modeli so gensko spremenjene miške, ki imajo to bolezen. To je pomemben napredek, ki smo se ga zelo razveselili, saj je to še en velik korak naprej k zdravilu. Sedaj skupaj s starši deklice z vsem srcem držimo pesti, da se bo genska terapija na laboratorijskih miškah izkazala za čim bolj učinkovito," pravi dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.
"Prav tako dobro napredujejo naši znanstveniki v ZDA, ki že preizkušajo optimalne načine vnosa genske terapije v telo, med drugim pa ustvarjajo gensko spremenjene svinje, na katerih bodo lahko zelo dobro ugotovili učinkovitost genske terapije. Obe znanstveni ekipi sta projektu zelo predani in se resnično zelo trudita, kar je pri razvoju zdravila zelo pomembno. Z obema skupinama smo tudi redno v stiku in tako sproti spremljamo ves potek razvoja."
Zbrali smo že milijon evrov
Poleg uspešnega poteka razvoja genskega zdravljenja, pa je tudi zbiralna akcija za Karolino nedavno presegla velik mejnik in sicer so zanjo v Društvu Viljem Julijan s pomočjo celotne Slovenije zbrali že več kot en milijon evrov. Torej se je za deklico zbralo že več kot polovico potrebne vsote.
"Kot starša sva neizmerno srečna in hvaležna, da smo v tako kratkem času uspeli zbrati že tako velik znesek. 1.028.845€ zbranih sredstev je izjemna vsota in čisto vsakemu donatorju sva neskončno hvaležna za njegov prispevek za Karolino. Seveda si želiva, da bi zbiralna akcija tudi v nadaljevanju potekala tako dobro in da čim prej zberemo celotno potrebno vsoto za razvoj genskega zdravljenja, torej vsaj 2 milijona evrov. Pomemben je čas, da nas ne doleti najhujše, saj bolezen sčasoma napreduje, vzame vse sposobnosti, ki si jih dosegel, vse kar si se naučil in kmalu tudi življenje, zato je izredno pomembno, da še pravi čas z genskim zdravilom ustavimo napredovanje bolezni, da bo lahko naša deklica doživela lepo prihodnost" pravita starša Karoline, Sabina in Borut Lavrič.
Starša se zelo trudita, da do prejema genskega zdravljena vzdržujeta Karolino v čim boljšem zdravstvenem stanju. Tako deklica redno obiskuje številne terapije, med drugim tudi terapijo s konji – hipoterapijo, ki jo ima zelo rada.
Kako lahko pomagate
V Društvu Viljem Julijan, kjer vodijo in izvajajo zbiralno akcijo za deklico sporočajo, da lahko za razvoj genskega zdravljenja za Karolino prispevate donacijo z SMS s ključno besedo KAROLINA5 ali KAROLINA10 na 1919 ali z nakazilom na TRR Društva Viljem Julijan SI56 0400 0027 7357 570, sklic SI00 111888, namen »Za Karolino«.
