Kdaj bo lekanemab dostopen v Sloveniji
V Sloveniji je več kot 40.000 ljudi z demenco, še približno deset tisoč je takih, ki še niso zboleli, a bolezen v njih tli, pojavljajo se šele prvi znaki, ki pa za vsakodnevno življenje še niso moteči. »Ti so primerni za novo zdravilo, imenovano lekanemab,« je povedal zdravnik dr. Zvezdan Pirtošek iz UKC Ljubljana, vrhunski strokovnjak za demenco. Kakšno zdravilo je to in kdaj bo na voljo pri nas?
V boj proti amiloidu
Ameriška agencija za zdravila (FDA) je pred letom dni po pospešenem postopku odobrila lekanemab, novo zdravilo iz skupine amiloidnih protiteles, ki lahko spremeni bolezenski potek in upočasni neusmiljeno napredovanje alzheimerjeve bolezni. Amiloid je patološka beljakovina, ki se pri alzheimerjevi bolezni kopiči v možganih, lekanemab pa jo učinkovito izplavlja, je povedal dr. Pirtošek, ki spremlja dva pacienta, ki so jima zdravilo uvedli v Turčiji. Turčija namreč ni v EU, je tretji svet, ki pravilom EU ni zavezan.
Koristi in stranski učinki
Za registracijo zdravila v EU, s tem tudi v Sloveniji, Evropska agencija za zdravila (EMA) še vedno proučuje prednosti in stranske učinke zdravila. »Ne prednosti ne stranski učinki niso zanemarljivi. Bolnik lahko pričakuje, da se bo napredovanje bolezni upočasnilo za približno 30 odstotkov – to je učinek, primerljiv s številnimi drugimi zdravili v medicini, na primer v onkologiji –, a pri približno 13 odstotkih bolnikov lahko pričakujemo stranske učinke – oteklino in krvavitve v možganskem tkivu. Te se v večini primerov sicer klinično res ne izrazijo, pri treh odstotkih pa so krvavitve resne, lahko tudi usodne,« je povedal sogovornik. Pojasnil je, da bolnik zdravilo prejema kot infuzije, ki jih je treba prejemati vsaka dva tedna in zahtevajo nenehno nevrološko spremljanje.
»Zdravljenje z lekanemabom je smiselno začeti čim prej: ko kognitivnega upada skoraj še ni in govorimo zgolj o blagi kognitivni motnji, biokemični in slikovni izvidi pa že potrjujejo prisotnost alzheimerjeve bolezni ali pa vsaj v zelo zgodnjih stadijih demence,« je povedal. Blago kognitivno motnjo opiše s pozabljanjem, ki ga opazimo pri sebi.
Visoka cena zdravila
Vendar se povsod na tem področju pričakujejo težave. Letni strošek zdravila ni majhen: zdaj znaša okoli 25.000 evrov na leto za enega pacienta in vsaka država posebej se bo odločila, ali bo zdravilo svojim prebivalcem omogočila. Pričakujejo se velike dileme, tudi etične, ko se bo odločalo o merilih za prejemanje zdravila.
Socialno in politično stališče do zdravil proti demenci pri nas še ni začrtano.
»Če bo – predvidoma v prihodnjih mesecih – EMA zdravilo odobrila, se bodo na slovensko družbo in medicino zgrnili izzivi, ki se jih bomo morali lotiti hitro in učinkovito. Osebam z motnjo spomina ali demenco bomo morali zagotoviti natančno in pravočasno diagnozo ne glede na socialno-ekonomski status ali geografsko lokacijo. Bolnikom in njihovim družinam bo treba dati objektivno informacijo o možnosti zdravljenja. Nujne bodo konkretne naložbe v infrastrukturo in kader. Stroka bo morala izdelati klinične poti in jasne smernice za začetek zdravljenja, spremljanje varnosti in prekinitev zdravljenja, zdravstvena politika pa ustrezno in pravično financiranje programov. Na evropski ravni se bo treba boriti za realistično in vzdržno cenovno politiko,« navede sogovornik izzive, ki čakajo (tudi) Slovenijo.
Slovenska strategija
Povedal je, da slovenski sistem zdravstvenega varstva zdaj nima ustreznih sredstev za zagotavljanje pravočasne diagnoze, kaj šele pravičnega dostopa do antiamiloidnih zdravil za vse ljudi z blago kognitivno motnjo ali zgodnjo alzheimerjevo boleznijo, ki bi jim zdravljenje lahko koristilo. »A vendar smo morda korak pred marsikatero drugo državo. V zadnjem letu smo v Sloveniji sprejeli strategijo obvladovanja demence na več področjih, tako za bolnike z napredovalo demenco kot tudi za tiste, ki jim bodo nova zdravljenja lahko pomagala. A če bo strategija ostala le mrtva črka na papirju, bo ta luč na koncu predora le za izbrane ali premožne,« se boji dr. Zvezdan Pirtošek.
V Sloveniji kot drugod v EU
Za določene vrste zdravil, mednje sodi tudi zdravilo lekanemab, je v EU obvezna uporaba centraliziranega postopka pridobitve dovoljenja za promet v EU. V teh primerih pripravi znanstveno oceno predložene dokumentacije Odbor za zdravila v humani medicini (CHMP), in sicer na podlagi ocene kakovosti, varnosti in učinkovitosti. Zdravilo pridobi dovoljenje šele, ko proizvajalec odpravi morebitne pomanjkljivosti in je končna ocena CHMP, da so koristi večje od tveganj. Na podlagi stališča CHMP sprejme Evropska agencija za zdravila (EMA) priporočilo za odobritev zdravila, dovoljenje za promet pa mu izda evropska komisija. To dovoljenje je nato veljavno v vseh članicah EU, torej dodatni postopek za odobritev v Sloveniji ni potreben, so pojasnili na slovenski agenciji za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP).
Postopek pri EMA se je začel januarja lani, a na JAZMP ne morejo dati ocene, kdaj bo končan. Japonsko podjetje Eisai, ki zdravilo proizvaja, je na svojih spletnih straneh objavilo, da pričakuje odobritev v EU do konca junija 2024.
